羊城晚报讯 记者刘颖颖、罗滢，通讯员郭涛报道：渐冻症，即肌萎缩侧索硬化，在2018年国家卫生健康委等公布的《第一批罕见病目录》中排名第四，诊治难度极高。9月9日，渐冻症联合研究基地签约及挂牌仪式在广州市白云区人民医院举行，该院成为华南地区首家挂牌该研究基地的医院。基地由渐冻症抗争者、京东集团原副总裁蔡磊发起的公益机构“互助之家”携手广州市白云区人民医院共同打造，计划引入最新临床药物研究，为华南乃至全国渐冻症患者带来新的希望。

病房实现诊疗康复一体化

当天，记者走进该院为渐冻症患者专门设立的特色病房。走廊宽敞明亮，患者在护工陪伴下做康复训练；病房整洁安静，窗户通透，整体空间舒适、不压抑。最有特色的是，患者的诊断、治疗到康复全流程，都能在同一栋楼内完成，实现一体化管理。目前，这在全国范围内仍属少数。

“渐冻症的‘特效药’托夫生注射液在广州市白云区人民医院上线速度很快，华南第一、第二例患者均在这里接受治疗。”基地负责人、南方医院神经内科副主任蒋海山介绍，医院引入了最新康复理念与设备，有患者经过一周康复训练，语言功能便有明显改善。

心理干预同样重要。神经医学科护士长董晓航说：“在患者多次就医和住院过程中，我们尽力与他们建立朋友般的关系，比如帮他们按摩肢体、播放音乐，缓解疼痛和焦虑。”

新药给患者带来新希望

记者采访了长期与渐冻症抗争的患者小荷（化名）。2024年7月，她突然感觉右腿膝盖不适，有一天做家务时双腿发软、跌坐在地。之后，她找到蒋海山教授就诊，并于今年1月19日通过基因检测确诊为渐冻症。

确诊时，托夫生注射液尚未进入中国。今年6月10日该药在全国上市后，小荷转至广州市白云区人民医院接受治疗。此前，她说话时需要大口喘气，几乎无法完整表达；但在接受采访时，她已能像常人一样流畅交流，连续7分钟的对话几乎没有停顿。医院介绍，目前，小荷是接受托夫生注射液治疗中效果最为显著的患者之一。

小荷分享了自己的住院体验：“教授病人很多，但仍坚持每日查房；偶尔因事务未到，也会安排团队医生前来，没有一天落下。病房很宽敞，用餐也方便。一般下午3点后，还有工作人员带我去锻炼、按摩。”

专家将携手应对难题

当天，在签约仪式现场，白云区人民医院代理院长黄咏梅说，渐冻症诊治依旧是医学难题，但医院将坚持科研与临床融合，为患者带来更多希望。南方医院神经内科主任潘速跃也表示，基地的成立将促进患者照护和疾病研究，但通过各方合力，定能减轻患者痛苦。合作方代表、渐愈互助之家科研合作负责人孙晓宇则介绍，蔡磊先生虽因身体原因未到场，但全程在线上参与并支持。希望通过平台打通“临床—科研—转化”全链条，加速新疗法落地。

据介绍，有患者仍习惯将就诊目标锁定在“头部医院”，对区属医院心存顾虑。对此，蒋海山回应：“白云区人民医院今年已获批三甲，设备和条件均已达到三甲标准。任何一家头部医院都是逐步成长起来的，我们相信，这一基地一定能建设成更具前瞻性的研究平台，惠及更多患者。”